帕金森氏病基因治疗研究进展

中国人口预期年龄已接近70岁，21世纪初叶即将进入老龄社会。随着老年人口的增多，帕金森氏病、早老性痴呆等老年性神经系统退化性疾病的发病也日益增多。当前治疗此类病主要是使用左旋多巴，该药有即时疗效，但长期应用则疗效渐降，副作用渐增，不能彻底解决问题。在北京医科大学日前召开的“帕金森氏病及其他神经系统疾病的基因治疗和细胞治疗”国际研讨会上，国内外专家探讨了对这类疾病进行基因治疗、细胞治疗的可能性和研究新进展。

帕金森氏病的病因是大脑中生成“多巴胺”的神经细胞由于老年退化或环境中各种毒素的侵袭而逐渐死亡。当细胞死亡达80％以上时，就逐渐出现行动迟缓、肌肉僵直和颤抖等运动失调症状。基因治疗和细胞治疗的目的在于：1、向脑内转移生成多巴胺的基因，使原来不能生成多巴胺的细胞获得生成多巴胺的能力；2、向脑内转移某些神经生长因子，以拯救受到损伤趋于死亡的神经细胞。

当前研究的方向是将治疗疾病的有关基因克隆出来，直接注入脑内，或通过某些载体注入脑内，使之长期在脑内表达。也可以预先在体外（试管内）将所需要的基因转入某种细胞，使之成为“工程细胞”，即用基因工程方法进行人工改造的细胞，通过神经外科手术将这种细胞移植到脑内控制运动功能的特定部位，使每一个细胞成为生成多巴胺或神经生长因子的“微型制药厂”，从而把基因治疗与细胞治疗结合起来。